Anvisa cancela registro do Elevidys, terapia para Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento indicado para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi comunicada nesta segunda-feira (24) e publicada no Diário Oficial da União.

Segundo a Agência Brasil, o cancelamento foi pedido pela própria Roche, depois de a agência concluir que os dados disponíveis sobre o produto não atendem aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional no país.

O registro condicional é uma autorização temporária: a Anvisa libera o uso ou a comercialização de um produto ainda em avaliação, com a exigência de que a empresa apresente depois dados complementares de eficácia e segurança.

O que é a distrofia muscular de Duchenne

A DMD é uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura. O organismo fica impedido de produzir distrofina de forma adequada — proteína considerada essencial para o funcionamento dos músculos —, o que provoca perda de massa muscular e fraqueza crescente.

Da liberação excepcional ao cancelamento

O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização valia apenas para pacientes deambuladores — crianças que ainda andam de forma independente ou com auxílio —, na faixa de 4 a 7 anos e que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a comercialização foi suspensa por precaução, por meio da Resolução RE 2.813/2025. A medida veio depois de informações internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais, após a administração do medicamento nos Estados Unidos.

Desde a suspensão, ainda conforme a Agência Brasil, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à empresa, entre elas a apresentação de dados consolidados de segurança com foco na insuficiência hepática. A Roche apresentou informações complementares, mas o conjunto não foi suficiente para sustentar o registro.

Em junho deste ano, os alertas de segurança do produto chegaram a ser relatados em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.

O que muda para quem já recebeu a dose

A Anvisa destaca que o cancelamento não altera as obrigações da Roche com quem já foi exposto ao medicamento. A empresa segue responsável pelo acompanhamento dos pacientes dos estudos clínicos e dos programas existentes — inclusive as crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

De acordo com a CNN Brasil, esse monitoramento de segurança é contínuo, e as informações devem continuar sendo reportadas à agência reguladora.

Em nota, a Roche afirmou que segue empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias. A Anvisa, por sua vez, informou que avaliará futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes.

Outra opção foi aprovada há duas semanas

O cancelamento ocorre poucos dias depois de a agência liberar outro medicamento para a mesma doença. Em 13 de agosto, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate), da Multicare Pharmaceuticals, indicado para pacientes a partir de 6 anos em tratamento concomitante com corticoides.

Segundo a Anvisa, os estudos clínicos apresentados mostraram que o produto é capaz de retardar a progressão da doença, com desaceleração da perda da capacidade motora. A agência ressalva, porém, que permanecem incertezas sobre a eficácia clínica de longo prazo — por isso o registro veio acompanhado de um Termo de Compromisso, que permite a chegada ao mercado enquanto novos estudos seguem produzindo evidências.

O Duvyzat já havia sido aprovado nos Estados Unidos, no Reino Unido e em países da União Europeia.